动脉型肺动脉高压（PAH）是一种慢性、进行性且危及生命的心血管疾病，右心衰竭是导致PAH患者死亡的核心原因。长期以来，PAH的治疗主要聚焦于扩张肺血管以降低后负荷，但随着疾病认知的深化，临床视角正逐渐向“右心-肺动脉耦合”与“逆转重构”转移[1]。
近日，《国际循环》特别邀请到中国医学科学院阜外医院罗勤教授，请她结合丰富的临床经验与国家质控数据，深度解读PAH右心管理的新理念、创新药物的长期价值以及真实世界中的规范化落地策略。
立足中国国情，为何TAPSE/sPAP是PAH长期管理的“黄金无创指标”？
罗勤教授专访丨从“无创精准评估”到“逆转右心重构”：肺动脉高压全程管理的新范式
罗勤教授
这是一个非常切中临床痛点的问题。我们都知道，目前PAH的治疗是以“目标为导向”的。患者在经过初始治疗后，每3~4个月需要随访一次，通过风险评估模型（如四分层的危险分层模型）来评估是否达到治疗目标。
目前指南推荐的无创评估指标主要包括心功能分级、6MWD和BNP/NT-proBNP等。但在我国真实的临床环境中，6MWD的开展受到了很大限制。去年，国家心血管中心肺动脉高压专科联盟发布的质控报告显示：在6381例PAH随访患者中，能够规范完成6MWD的患者仅有36%，而能够进行超声心动图复查的患者高达75%。
鉴于这种现状，我们需要开发更适合中国国情的评估工具。6MWD不仅主观性强、受场地限制，而且部分病情较重的患者根本无法行走；即便是能行走的患者，有时也更倾向于接受超声心动图检查。此外，我们也观察到，即使是心功能稳定在WHO II级的患者，由于右心功能的差异，其10年无移植生存率也存在明显差异。因此，右心功能评估在随访中占据着极其重要的地位。我们希望将超声心动图心功能指标纳入随访，来优化目前的风险分层模型。
TAPSE/sPAP本质上是一个反映“右室-肺动脉耦合”的指标。右心是一个容量器官，对压力负荷非常敏感。当肺动脉压轻度升高时，右心室会代偿性地适应性肥厚以克服后负荷，这就是“右心-肺动脉耦合”；但随着肺动脉压力进一步增加，右心室出现失代偿，无法维持足够的心排血量，也就是“右心-肺动脉失耦合”，进而导致右心衰竭。
评估“右心-肺动脉耦合”的金标准是基于导管的压力-容积环分析，但它操作复杂且有创，难以在常规随访中推广。而TAPSE和sPAP等可以通过常规二维超声无创获取，因此TAPSE/sPAP成为了极佳的替代指标。
今年在ESC年会上，我们中心发布了一项大型回顾性研究。研究纳入符合条件的769例初治PAH患者，结果显示，TAPSE/sPAP的动态变化是预测患者长期临床预后的独立预测因子。我们利用该指标对现有的四分层模型进行了优化，改良后的模型能更好地反映患者治疗后危险分层的变化。随访5年的数据显示，达到并持续保持在低危状态的患者，其预后显著优于未达标者。这表明，TAPSE/sPAP这一无创指标能很好地反映预后并优化危险分层，未来我们也将开展前瞻性队列研究进一步验证该模型。
罗勤教授专访丨从“无创精准评估”到“逆转右心重构”：肺动脉高压全程管理的新范式
罗勤教授
索特西普是一款创新药物，其核心机制是作为激活素信号通路抑制剂，通过纠正促增殖与抗增殖信号通路的失衡，从而逆转肺血管重构。
正如前面提到的，右心对压力负荷耐受性差，极易失代偿。随着肺血管阻力增加、肺动脉压力增高，右室先代偿肥厚，最终走向失代偿和右心衰。传统的PAH靶向药物主要以扩张血管为主；而索特西普则是通过逆转肺血管重构，切实降低肺血管阻力（PVR），降低右室后负荷，改善右心功能。
在ERS年会上发布的汇总分析，系统回顾了多项关键III期临床研究（如STELLAR、ZENITH、HYPERION等），共纳入了860例具有基线和至少一次随访超声心动图数据的患者。结果显示，经过索特西普长期治疗后，患者的TAPSE、右室面积变化分数（RVFAC）、右室容积等右心功能指标均得到了显著且持续的改善[3]。
这些影像学证据表明，索特西普不仅仅是降低了肺动脉压力，更重要的是它通过逆转重构改善了右室-肺动脉耦合，改善了右心室的形态和功能。这是其带来长期临床获益的病理生理学基础。
立足真实世界，索特西普在PAH全程管理中的定位与未来探索
罗勤教授专访丨从“无创精准评估”到“逆转右心重构”：肺动脉高压全程管理的新范式
罗勤教授
这是一个关键的问题。基于索特西普在多项关键研究中展现出的优异数据（改善6MWD、降低NT-proBNP、降低再住院及临床恶化风险），最新的ERS指南对其给予了强烈推荐：对于经过一线背景治疗后未达到低危状态，尤其是中高危或高危的PAH患者，建议加用索特西普[4]。
但我们也需要客观、科学地解读指南推荐背后的临床证据。首先，目前这些关键III期研究（如ZENITH研究纳入背景治疗后仍高危的患者[5]，HYPERION研究纳入新诊断1年内但背景治疗后中高危的患者[6]），主要覆盖的是中高危或高危患者。对于低危患者，从机制理论上讲索特西普也同样有效，但由于III期研究未纳入这部分人群，我们目前还缺乏直接的循证证据。其次，现有研究主要针对特发性、可遗传以及结缔组织病（CTD）相关的PAH。对于我国常见的先天性心脏病相关PAH，以及门脉高压、肺静脉闭塞病（PVOD）、HIV感染等相关的PAH亚型，证据依然有限。第三，对于初治患者，理论上越早逆转血管重构越能延缓病情进展，但目前的III期研究同样没有纳入初治人群。
因此，在真实世界中，我们迫切需要开展多中心的注册登记研究、病例对照研究和队列研究。 通过真实世界研究，我们不仅可以解答索特西普在低危、初治及特定PAH亚型患者中的疗效与安全性，扩大其临床应用场景；还能全方位收集新上市药物的不良反应，指导临床合理用药，降低患者风险。这将是完善PAH从初治到随访全程管理的重要一环。
分层培训与质控驱动，推动PAH诊疗新理念的临床落地
罗勤教授专访丨从“无创精准评估”到“逆转右心重构”：肺动脉高压全程管理的新范式
罗勤教授
肺动脉高压（PH）作为一个大类概念并不罕见，但其中的PAH属于罕见病。要实现规范化诊治，首先必须从庞大的PH人群中精准筛选出PAH患者，这决定了其诊疗理念和管理模式具有特殊性。针对这种特殊性，我们在专科培训和理念落地上采取了 “分层管理”与“质控驱动” 的策略。
第一，实施分层培训。依托国家心血管中心肺动脉高压专科联盟，我们对不同层级的医生有不同的培训侧重点：对于专科肺血管医生，重点引入最新的循证医学证据，探讨索特西普等新药的具体临床应用场景、TAPSE/sPAP等评估工具的规范化监测要点，做到“用证据说话”。对于基层医生，重点培训如何识别和监测新药的不良反应；更核心的是，提高他们对PAH的早期识别能力，确保患者能及时转诊至专业中心进行确诊和方案调整。
第二，以真实世界研究促进理念转化。新药进入临床后，我们应立刻着手开展多中心注册登记研究。在研究设计的填表和随访过程中，实际上就是在规范医生“如何评估、如何使用、如何观察”的流程。这是将新理念转化为临床实践的最佳途径。同时，通过队列研究等真实世界数据，我们可以不断拓展和验证新药的适用边界。
第三，依托全国质控体系闭环管理。目前，全国肺动脉高压专科联盟正在积极开展质控工作。通过质控数据的反馈，我们可以清晰地了解新理念、新规范在各地的实际应用情况，发现存在差异的原因，并进行针对性改进。只有建立起“培训-实践-质控-反馈”的闭环，才能真正推动PAH规范化诊疗在全国的同质化落地，最终惠及广大患者。
专家简介
- 国家心血管病中心，中国医学科学院阜外医院，医学博士，主任医师
- 呼吸与肺血管病区诊治中心副主任，肺血管病区主任
- 国家心血管病专家委员会右心与肺血管病专业委员会副主任委员兼秘书长；国家心血管病中心肺动脉高压专科联盟秘书长；中国医师协会心血管内科医师分会第六届委员会肺血管疾病学组副组长；中国医师协会睡眠医学专业委员会心血管学组委员；中国非公立医疗机构协会睡眠医学专业委员会常务委员；中国老年保健医学研究会血栓防治分会第一届委员会委员；北京医师协会睡眠医学专业委员会委员。
- 业务专长：肺栓塞及肺动脉高压等肺血管疾病、心血管疾病合并睡眠呼吸暂停综合征的诊断和治疗。作为课题负责人承担课题12项；以第一或通讯作者发表论文51篇，其中SCI论文31篇；作为主编/主译出版著作7部，参编18部；授权专利4项。
参考文献：
[1] Tilea I, et al. Sotatercept in Pulmonary Arterial Hypertension: Molecular Mechanisms, Clinical Evidence, and Emerging Role in Reverse Remodelling. Int J Mol Sci. 2026 Jan 12;27(2):767.
[2] W Yan, et al. Dynamic changes in TAPSE/sPAP predict long-term vasoreactivity and prognosis in patients with pulmonary arterial hypertension: a large multi-center retrospective study. ESC 2026.
[3] M. Hoeper, et al. Late Breaking Abstract - Echocardiographic (ECHO) parameters with sotatercept in pulmonary arterial hypertension (PAH): a pooled long-term folow-up analysis. ERS 2026.
[4] KovacsGabor, et al. European Respiratory Society clinical practice guidelines update for the treatment of pulmonary arterial hypertension. Eur Respir J 2026; in press (https://doi.org/10.1183/13993003.01178-2026).
[5] Humbert M, McLaughlin VV, Badesch DB, et al.; ZENITH Trial Investigators. Sotatercept in Patients with Pulmonary Arterial Hypertension at High Risk for Death. N Engl J Med. 2025;392 (20):1987-2000.
[6] McLaughlin VV, Humbert M, Hoeper MM, et al. Sotatercept for Pulmonary Arterial Hypertension within the First Year after Diagnosis. N Engl J Med. 2025;393(16):1599-1611.
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