编者按：2026年8月28日，转甲状腺素蛋白（TTR）基因沉默剂Eplontersen用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的Ⅲ期CARDIO-TTRansform研究结果，在2026欧洲心脏病学会年会（ESC Congress 2026）Hot Line专场由美国哥伦比亚大学欧文医学中心Mathew Maurer博士正式公布（图1）。

CARDIO-TTRansform是迄今规模最大的ATTR-CM临床试验，评估了接受当代标准治疗（包括TTR稳定剂）的广泛患者人群中使用Eplontersen的疗效与安全性。这项研究尽管未达到主要终点，但呈现了当代ATTR-CM治疗格局下具有临床意义的多维结果：Eplontersen产生了快速、深度且持续的TTR降低；在总体人群中保留了功能能力和健康相关生活质量；同时，基线TTR稳定剂使用与主要终点治疗效应之间出现显著交互。

《国际循环》特邀复旦大学附属中山医院张书宁教授，围绕研究设计、总体结果、预设亚组及安全性，对CARDIO-TTRansform的核心数据进行深度解读。